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Reemplazo tópico del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística para la enfermedad pulmonar relacionada con la fibrosis quística

Tim WR Lee, Kevin W Southern
Publicado en línea: 
26 noviembre 2013

En la fibrosis quística el gen que codifica una proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) está defectuoso. Los pacientes con fibrosis quística presentan infección pulmonar progresiva y daño, lo que reduce la esperanza de vida. Los agentes para la transferencia del gen CFTR pueden ser un tratamiento efectivo ya que proporcionan una copia correcta del gen CFTR a las células pulmonares.

En esta revisión se incluyeron tres ensayos con 155 participantes. Los ensayos compararon genoterapia con placebo, ambos inhalados como una nebulización en los pulmones. Los ensayos tuvieron diseños diferentes y utilizaron agentes diferentes. Lo anterior hizo que no se pudieran combinar los datos en un metanálisis. Se encontraron cambios significativos hacia valores normales en el movimiento de las moléculas en las vías respiratorias inferiores de los pacientes que recibieron agentes de transferencia del gen. Sin embargo, no se encontraron pruebas de que mejoraran las medidas de resultado que son clínicamente relevantes para los pacientes con fibrosis quística. En un estudio los síntomas "similares a la influenza" fueron significativamente más frecuentes en los participantes que recibieron agentes para la transferencia del gen CFTR. Se concluye que actualmente no hay pruebas para apoyar el uso de agentes para la transferencia del gen CFTR como tratamiento para la enfermedad pulmonar en pacientes con fibrosis quística. Se recomienda que los estudios futuros se diseñen e informen claramente para que los resultados se puedan incorporar en una revisión sistemática.

Este documento debe ser citado como: 
Lee T, Southern K. Reemplazo tópico del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística para la enfermedad pulmonar relacionada con la fibrosis quística. Cochrane Database of Systematic Reviews 2013 Issue 11. Art. No.: CD005599. DOI: 10.1002/14651858.CD005599